2022年6月15日，由畢馬威中國主辦、招商證券股份有限公司協辦的首屆畢馬威中國“生物科技創新50企業”評選發布儀式在線上舉行，正序生物榮獲2022年首屆畢馬威中國“生物科技創新50企業”獎項。在上榜企業中，超半數企業成立五年以上，89%的企業成立三年以上，成立時間小于兩年的僅有4家。作為榜單中最年輕的后起之秀，正序生物的創新精神及其具有臨床應用價值的突破性技術——新型堿基編輯技術獲得活動評委一致肯定，以硬核科技開辟生物創新藥的藍海。
作為專注于新型基因編輯技術的生物醫藥公司，正序生物自誕生就擁有創新的基因。來自上?？萍即髮W、復旦大學、武漢大學的科學創始人團隊始終關注前沿基因編輯領域，開發了一系列突破性的新型堿基編輯技術。這些技術不僅能夠在龐大的基因組中精準、永久地改變單個堿基對，還克服了傳統基因編輯技術導致的DNA雙鏈斷裂、編輯效率低、產生脫靶效應等問題，為點突變引起的遺傳性疾病的治愈以及癌癥的免疫治療提供了新的可能。團隊至今已開發出5大系列的堿基編輯系統，包括最新的高精準變形式堿基編輯器（tBE，transformer
Base Editor，Nature Cell Biology，2021）、避免激活DNA損傷響應通路的dCas12a堿基編輯器（BEACON，Cell Reports，2020）、可在G/C富集區域和高甲基化區域開展高效編輯的普適性Cas9堿基編輯器（hA3A-BE，Nature Biotechnology，2018b）、可在基因組A/T富集區域開展有效編輯的Cpf1堿基編輯器（dCpf1-BE，Nature Biotechnology，2018a）以及具有高精度和高效率的增強型Cas9堿基編輯器（eBE，enhanced Base Editor，Cell Research，2017）。其中，eBE早在2020年即以“一種堿基編輯系統及其構建和應用方法”為名獲得中國專利授權，成為中國首個底層堿基編輯技術專利；hA3A-BE也于2021年以“一種基因堿基編輯器”為名獲得中國專利授權；其他多項專利也已進入中、美、歐等10余個國家或地區的審查階段。而今，創新的探索并未停止，正序生物科學創始人團隊仍在不斷優化基因編輯技術，走在生命科學領域的前沿。
面對中國極具潛力的創新藥市場，正序生物正在全力推進科學創始人團隊的科研成果的技術轉化，以自主研發的底層平臺專利和堿基編輯系統為基礎，針對遺傳疾病、腫瘤、代謝疾病、感染性疾病布局多條管線，并獲得了突破性進展。近期，正序生物已利用新型變形式堿基編輯技術tBE針對β型地中海貧血癥開發了創新堿基編輯靶點的治療方案，且造血干細胞和小鼠體內的數據已證實，相對于Cas
nuclease的基因編輯療法，tBE具有更高的靶向編輯效率、更高的γ-globin誘導表達、更低的細胞毒性以及極為安全的防脫靶保證，這使得tBE堿基編輯療法在眾多針對β型地中海貧血癥的基因編輯療法中脫穎而出。目前，正序生物團隊正全力推進針對β型地中海貧血癥的tBE堿基編輯療法進入臨床試驗階段。正序生物已匯聚數十位來自全球基因編輯技術開發、藥物研發、工藝開發與生產、臨床開發、質量與合規等領域的優秀生物醫藥專家。管理團隊和科研團隊具有豐富的工業界經驗、創新精神和國際視野，均擁有十年以上工業界經驗，博士學位比例超過30%。正序生物正沿著一條高效、安全、可靠的新藥開發之路，快速穩健地向全球推進精準基因編輯療法的開發、臨床及上市。
據悉，本次“生物科技創新50企業”評選活動由畢馬威中國聯合專業機構及業內專家舉辦，旨在遴選具有潛力的生物科技創新企業，助力企業把握政策方向和市場發展機遇，為企業打造多元化的資源對接平臺，陪伴企業共同成長，同時進一步推動多方共建下的創新生態系統的完善?；顒痈鶕夹g和產品的領先性、核心管理團隊和研發團隊組成、資本市場活躍度、產品管線豐富度和原研產品比例、財務健康水平等五大評選標準確定首屆生物科技創新50上榜企業，自2021年8月啟動以來，一直受到來自科研、產業、投資、企業等領域專家代表的大力支持與關注。（畢馬威中國：聚力生物科技發展 首屆畢馬威生物科技創新50企業頒獎儀式成功舉辦）
入選2022年首屆畢馬威中國“生物科技創新50企業”是對正序生物創新精神和新型基因編輯技術的肯定，未來正序生物將不斷開拓創新，全力推進基于新型基因編輯技術開發的精準基因編輯療法早日上市，為罹患嚴重疾病的人們解除痛苦！
關于正序生物：
正序生物（CorrectSequence Therapeutics）是一家專注于新型基因編輯技術的生物醫藥公司，致力于利用世界先進的堿基編輯體系，為罹患嚴重疾病的人們開發突破性精準基因編輯療法，造福人類健康。我們擁有自主知識產權的堿基編輯系統，針對不同類型疾病的研發管線正在順利進行。自2020年8月創建以來，正序生物全力推進來自上海科技大學、復旦大學和武漢大學的科學創始人團隊先進科研成果的技術轉化，始終保持在基因編輯和治療領域以及生物技術創新研究方面的國際前沿。我們獨立自主的研發平臺和工藝轉化實驗室具有世界一流的研發能力，并努力推進堿基編輯系統相關前沿性技術在疾病治療中的應用，最終實現以創新基因編輯技術造福全人類的美好愿景。
