12月29日，由人民網主辦的“2022人民財經高峰論壇”在北京舉行。2022年壓軸大獎“第十九屆人民匠心獎”獲獎名單在論壇上正式發布?！罢蛏锏淖冃问綁A基編輯器tBE”憑借其可在全基因組和全轉錄組范圍內實現更高編輯效率和更好安全性，有望徹底治愈單堿基遺傳性疾病的新興生物技術優勢，獲得了評審專家的高度認可，與阿里云、高通等20家擁有高新技術的企業共同獲評“匠心技術獎”，正序生物也成為獲得該獎項的唯一一家生物科技醫藥公司。
人民匠心獎是由人民網主辦，旨在評選各行業、各領域優質的產品、技術、服務與解決方案，以表彰高質量發展的優秀企業，關注中國高質量產品、弘揚企業家精神和工匠精神，是業內最有影響力的評選活動之一，目前已成功舉辦十九屆。
本屆人民匠心獎旨在發揮范本價值，激發各類市場主體活力，以實際行動貫徹落實黨的二十大精神，以更昂揚的姿態團結奮進新征程，推動經濟社會高質量發展。匠心聚，百業興。黨的二十大報告提出，高質量發展是全面建設社會主義現代化國家的首要任務。步入新征程，要推動質量變革、效率變革、動力變革，實現經濟社會高質量發展，“執著專注、精益求精、一絲不茍、追求卓越”的匠心精神將是重要引領力量。
作為本次獲獎范本，正序生物自主研發的變形式堿基編輯技術（tBE）已于2022年7月正式獲得美國專利商標局專利授權，成為首個獲得海外授權的中國原創的堿基編輯工具專利。目前，正序生物正在將該項技術進行臨床轉化，不僅基于以變形式堿基編輯技術tBE為代表的堿基編輯系統搭建了融合多治療領域的新藥發現平臺，還建立了靶點篩選、Pre-IND和符合國際藥監標準的CMC平臺，并成功以成熟的分子類型和CMC工藝構建和表達了原創的tBE堿基編輯器，通過體外細胞編輯和體內遞送（LNP和AAV）方式均已經開展動物研究，且得到了安全性和有效性驗證。同時，tBE技術在更廣泛的疾病領域展示了其強大的潛力，包括罕見病、T細胞工程改造、傳染性疾病和免疫腫瘤領域等。tBE技術針對這些領域的潛在靶點都展示出高水平的編輯效率，沒有產生任何脫靶現象。
▲ 正序生物變形式堿基編輯器tBE（transformer Base Editor）
正序生物已經針對遺傳疾病、腫瘤、代謝疾病、感染性疾病布局了近10條管線，其中首條針對單堿基遺傳病輸血依賴型重癥β-地中海貧血的研發管線預計將于2023年申報臨床試驗。正序生物將利用前沿生物技術開發突破性精準堿基編輯療法，服務中國健康戰略發展需要，從遺傳病和罕見病開始，擴展到非遺傳病和常見病，盡早造福全球病患。
