2日22日，中國醫藥創新促進會秘書長馮嵐等一行蒞臨正序生物參觀調研，正序生物首席執行官牟曉盾博士等陪同參觀。
▲ 中國醫藥創新促進會調研組和正序生物高層合影
正序生物首席執行官牟曉盾博士首先向調研組介紹了公司的發展歷程、創新技術優勢、管線進展情況以及團隊整體情況，同時重點匯報了公司核心創新技術變形式堿基編輯器tBE（transformer Base Editor）在人體應用的優勢和在創新療法領域的應用情況。
▲ 中國醫藥創新促進會和正序生物舉行調研座談會
正序生物擁有的核心創新技術——變形式堿基編輯器tBE是第一個獲得海外PCT專利授權的中國自研堿基編輯器，并覆蓋全世界15個國家和地區。變形式堿基編輯技術具有從源頭上安全高效的優點，不僅可以用于治療單基因的遺傳疾病、罕見病，同樣也可以治療和預防非遺傳疾病、常見病。目前，正序生物基于這項創新技術針對遺傳疾病、腫瘤、代謝疾病、感染性疾病等布局了近10條管線。
同時，正序生物還建立了靶點篩選、Pre-IND研發和符合國際藥物研發法規監管標準的CMC平臺，成功的以成熟的分子類型和CMC工藝構建和表達了tBE堿基編輯器，通過體外細胞編輯和體內遞送方式進行表達，均已經開展動物研究，且得到了動物體內長期安全性和有效性驗證，完成了變形式堿基編輯技術臨床轉化的關鍵步驟。正序生物的第一條管線針對單個靶點的遺傳病——β-地中海貧血癥，計劃在今年進入IND階段。
在正序生物研發中心，調研組一行參觀了創新型基因治療藥物的新藥靶點篩選和CMC平臺，并了解了正序生物在新藥開發領域的最新進展、產品管線布局以及未來發展規劃。
▲ 中國醫藥創新促進會調研組參觀正序生物研發中心
透過各個實驗室的觀測窗，調研組近距離參觀了正序生物的新藥研發、CMC工藝開發的全過程。正序生物底層原創技術的先進性和符合國際標準的CMC平臺給調研組一行留下了深刻的印象。
馮嵐秘書長充分肯定了正序生物在創新型基因治療領域的技術優勢和未來臨床應用的巨大潛力，對公司開發出真正能治愈疑難疾病的創新藥充滿信心。馮嵐秘書長指出，在新時代背景下，我國基礎研究、技術轉化能力亟需創新突破，研發與臨床試驗是中國醫藥創新成功的關鍵點。正序生物的技術研發的創新能力在全球基因治療領域領先，有望解決中國醫藥產品進入國際市場面臨的“卡脖子”技術問題，期待其未來臨床試驗的突破創新成果，引領細分領域進入國際賽道，為中國醫藥創新帶來領頭示范的作用。
關于中國醫藥創新促進會
（簡稱“中國藥促會”）
中國藥促會成立于1988年，是經國家民政部登記注冊的非營利性全國性4A級社會組織。
中國藥促會秉承“創新、產業化、國際化”的宗旨，以臨床需求為導向，長期致力于“產學研用資”緊密結合，促進醫藥行業創新發展，已經成為集醫藥創新研發型企業、科研機構、臨床研究機構、創新服務機構和醫藥投資機構所組成的醫藥創新產業化促進平臺，目前有會員單位182家。中國藥促會已成立了藥物研發、藥物臨床試驗研究、醫藥政策、醫藥創新投資、創新研發服務、心血管藥物臨床研究、國際創新藥物監管、抗腫瘤藥物臨床研究、腦神經藥物臨床研究、醫藥企業合規、糖尿病與代謝性疾病藥物臨床研究專業委員會，形成了以創新為核心，以促進創新為目標的涵蓋藥物研發、生產、使用以及投融資的全鏈條組織構架，并作為國際藥品制造商協會聯合會（IFPMA）的成員繼續拓展國際交流渠道。
