近日，歐洲血液學協會（European Hematology Association，EHA）發布了EHA2024 Scientific Congress Report，題為“EHA Perspectives on Emerging Technologies in Hematology”。作為全球首個治療血紅蛋白病的堿基編輯療法，正序生物CS-101注射液以安全高效的堿基編輯技術和振奮人心的臨床結果被收錄入報告，并受到報告的充分肯定和重點推薦，表明了正序生物CS-101注射液具有成為β-血紅蛋白病全球首創（First-in-Class）堿基編輯治療藥物和同類最好（Best-in-Class）基因編輯治療藥物的巨大潛力。
2024年第29屆歐洲血液協會（EHA）年會于6月13日至16日在西班牙馬德里成功舉辦，作為全球血液學領域規模最大的國際學術會議之一，2024EHA年會匯聚了來自全球的領域內專家學者，共同分享和探討有關血液學的創新理念及最新的基礎與臨床研究成果。正序生物科學創新負責人王麗潔博士受邀參會并于當地時間6月16日發表了主題為“Treatment of Patients With Severe Transfusion-Dependent β-Thalassemia With CS-101, An Autologous, Ex Vivo, Edited, CD34+ Hematopoietic Stem Cell Product Using Innovative transformer Base Editor (tBE)”的口頭報告，分享了基于自主知識產權的變形式堿基編輯技術tBE（transformer Base Editor）開發的針對β-地中海貧血癥的堿基編輯療法CS-101的最新臨床數據。
▲ 正序生物創新科學負責人王麗潔博士在2024EHA年會上發表口頭報告
王麗潔博士此次針對正序生物CS-101的口頭匯報內容被收錄入EHA2024 Scientific Congress Report。報告中介紹，截至口頭報告時間，作為全球首個治療血紅蛋白病的堿基編輯療法，正序生物CS-101已經治愈了數名β-地中海貧血癥患者。相較同類針對血紅蛋白病的細胞和基因療法，正序生物CS-101療法使患者血紅蛋白濃度達到健康人水平的起效時間明顯更快，而且，每位患者的血紅蛋白濃度在上升至健康值后均可持續保持。報告詳述了tBE的構建原理，tBE利用巧妙的“鑰匙-鎖”的設計，在確保高精準編輯效率的同時，有效地消除了脫靶風險。報告還披露了正序生物CS-101的最新臨床數據，并對臨床結果表示充分的肯定，展望了CS-101作為全球Best-in-Class藥物的治療潛力。
From EHA2024 Scientific Congress Report
▲ 高精準變形式堿基編輯器tBE的工作原理和編輯過程
正序生物首次在EHA年會上亮相即獲得了組委會的積極評價和重點推薦，為正序生物將自主知識產權的堿基編輯技術進行臨床轉化并走向世界舞臺帶來了巨大的信心。正序生物正在快速高效地推進CS-101注射液治療β-地中海貧血癥的臨床試驗，同步也在籌備CS-101 注射液治療鐮刀型貧血癥的臨床試驗，啟動了全球招募計劃（詳情請聯系CT@correctsequence.com），希望將源自中國的創新型基因編輯藥物盡快推進上市，實現疾病的徹底治愈，為全人類的健康事業做貢獻！
2024EHA年會報告下載鏈接：
https://ehaweb.org/congress/eha2024-hybrid-congress/eha2024-sci-report
關于CS-101
正序生物CS-101注射液是自主開發的一款針對β-血紅蛋白病的創新型堿基編輯療法。CS-101通過采集患者自體造血干細胞，利用上海科技大學自主研發的高精準變形式堿基編輯器tBE（transformer Base Editor）（Wang et al., Nat Cell Biol, 2021），對患者自體造血干細胞中的HBG1/2啟動子區域進行精準堿基編輯，模擬健康人群中天然存在的有益堿基突變，重新激活γ-珠蛋白的表達，重建血紅蛋白的攜氧功能（Han et al., Cell Stem Cell, 2023）。進一步，將編輯后的造血干細胞回輸至患者體內，使得患者自身血紅蛋白濃度達到健康人水平，從而徹底擺脫輸血依賴。
相較于傳統的輸血療法和異體造血干細胞移植法，正序生物CS-101注射液來自于患者的自體干細胞，制備周期短，患者不需要長時間等待，只需要數周即可實現“一次治療，終身治愈”的效果；相較于其他基于CRISPR技術的β-地貧基因編輯療法，正序生物CS-101注射液具有更好的有效性和安全性，采用的tBE技術不會造成DNA雙鏈斷裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色體異位、脫靶突變等風險，同時所編輯的靶點可更高效地激活胎兒血紅蛋白表達，使患者迅速完成造血重建，更快地達到健康人血紅蛋白水平，更早擺脫輸血依賴。
關于正序生物
正序生物（CorrectSequence TherapeuticsTM）是一家專注于新型基因編輯技術、處于臨床階段的生物醫藥科技公司，孵化自上?？萍即髮W，致力于利用世界先進的堿基編輯體系，開發突破性精準療法，造福人類健康。公司基于以變形式堿基編輯器tBE（transformer Base Editor）為代表的自主IP堿基編輯系統創建了多種精準療法，針對遺傳疾病、腫瘤、代謝疾病、心血管疾病等布局了近10條管線，首條管線CS-101針對血紅蛋白病，目前已經進入臨床試驗階段。
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