2024年9月9日，京津冀國家技術創新中心聯合上海顛覆性技術創新中心、廣州顛覆性技術創新中心、黃埔創新學院、武漢顛覆性技術創新中心等共同舉辦的“2024全國顛覆性技術創新大賽”在2024浦江創新論壇（第十七屆）上海張江科學會堂隆重舉行頒獎儀式。正序生物利用上?？萍即髮W自主研發的高精準變形式堿基編輯器tBE（transformer Base Editor）開發的創新型基因編輯療法CS-101，憑借以中國首個獲得PCT國際專利的堿基編輯技術，實現全球首次堿基編輯療法徹底治愈地貧患者，且以全球最快速度達到臨床最佳效果的突出優勢，獲得大賽優秀獎。活動吸引了來自高校院所、科研機構、高科技企業、投融資機構眾多代表現場蒞臨觀摩。

上海市人民政府副秘書長尚玉英，科學技術部副司長傅小鋒，中國科學院院士、京津冀國家技術創新中心理事長、寧波東方理工大學校長陳十一，上海市閔行區委副書記、區長陳華文，上海國有資本投資有限公司董事長袁國華，上海臨港經濟發展（集團）有限公司總裁翁愷寧，上海市科學技術委員會副主任屈煒，京津冀國家技術創新中心主任王茤祥等出席頒獎儀式。

2024全國顛覆性技術創新大賽實行“自辦+聯賽”的“奧運會”新賽制，“自辦” 即廣泛征集項目、層層選拔參加總決賽，“聯賽”即13個全國知名大賽擇優推薦獲獎項目直接參加總決賽，約1400個項目參賽，在北京、上海、廣州、武漢4個賽區分領域舉行比賽，評選出卓越獎10項、優秀獎11項、優勝獎54項。大賽得到了社會各界高度關注和大力支持，200多家投資公司現場觀賽和積極對接項目，“創新不問出身、英雄不論出處”“眾人拾柴火焰高”效應充分顯現。下一步，舉辦單位將加快對獲獎項目進行輔導和對接國家專項、社會資本，加快項目發展和催生新產業、新模式、新動能，發展新質生產力。

作為優秀獎獲得者，正序生物在大會上進行了精彩的路演，分享了如何將中國原創堿基編輯技術tBE應用于臨床，并實現了全球首次堿基編輯治療血紅蛋白病的成功。正序生物利用tBE開發的創新型堿基編輯療法，通過對患者自體造血干細胞中的HBG1/2啟動子區域進行精準堿基編輯，模擬健康人群中天然存在的有益堿基突變，重新激活γ-珠蛋白的表達，重建血紅蛋白的攜氧功能，再將編輯后的造血干細胞回輸至患者體內，使得患者自身血紅蛋白濃度達到健康人水平，從而徹底擺脫輸血依賴。由于編輯靶點的高效性和tBE技術的安全性，相較于其他基于CRISPR技術的β-地貧基因編輯療法，CS-101可以使患者迅速地完成造血重建，更快地達到健康人血紅蛋白水平，更早擺脫輸血依賴；同時不會引發患者基因組DNA大片段缺失、染色體突變、脫靶突變等風險，具有更好的有效性和安全性，實現了細胞和基因療法的顛覆性突破。在CS-101的臨床研究中，已經有多位重型β-地中海貧血癥患者在接受治療后實現了擺脫輸血依賴的目標。未來，正序生物還將tBE技術應用于其他遺傳性疾病，代謝疾病和心血管疾病等領域，發揮更廣泛的臨床應用價值。

（文章轉載自“京津冀國家技術創新中心”微信公眾號）