近日，2023上海市高價值專利運營大賽（以下簡稱“2023上高賽”）決賽暨頒獎典禮在上海國壽會議中心順利舉行。經過大賽專家團隊評議，上?？萍即髮W&正序（上海）生物科技有限公司的專利項目《以變形式堿基編輯器（tBE）為核心的臨床應用轉化》入圍2023年上海市高價值專利運營大賽二十強，并榮獲專利運營標桿獎。上海市知識產權局副局長楊慧、上海市科學技術委員會總工程師趙健、上海市教育委員會副主任王浩、上海技術交易所總裁顏明峰、上海市高校科技發展中心主任陸震、上海市知識產權服務中心主任周燦、廣發銀行上海分行副行長尹杰等出席頒獎典禮。
“2023上高賽”由上海市知識產權局、上海市科學技術委員會、上海市教育委員會指導，上海技術交易所、上海市高?？萍及l展中心、上海市知識產權服務中心聯合主辦，上海各區知識產權管理部門協辦，總決賽暨頒獎典禮由廣發銀行上海分行承辦。本屆大賽報名的項目涵蓋生物醫藥、新材料、高端裝備制造、新一代信息技術，節能環保等多個戰略型新興產業領域，集聚了一批具有行業領先優勢的高價值專利組合。歷經初賽線上評委交叉評議、復賽全市巡回路演，最終脫穎而出的二十強項目站上了決賽的舞臺。上?？萍即髮W&正序生物基于變形式堿基編輯器tBE的臨床應用轉化項目以創新程度高、應用效益好、示范效應強等高價值優勢從眾多項目中脫穎而出，獲得現場專家團隊的一致好評，榮獲專利運營標桿獎。
由上?？萍即髮W&正序生物自主研發的變形式堿基編輯器tBE，可對人類致病的突變堿基進行精準校正，其“零脫靶+高效編輯”的優勢，為點突變引起的遺傳性疾病的治愈以及癌癥的免疫治療提供了更安全高效的治療策略。目前，正序生物正在應用該技術針對多種疾病進行可成藥性靶點的開發和新型基因編輯療法的開發，分別針對遺傳疾病、腫瘤、代謝疾病、感染性疾病等布局了近10條管線。相比較Cas nuclease和Regular BE的基因編輯療法，利用tBE開創的新型堿基編輯療法具有最為安全的防脫靶保證、更高的靶向編輯效率、更好的治療效果以及更低的細胞毒性，有望成為全球首創（First-in-Class）和同類最好（Best-in-Class）的堿基編輯治療藥物。正序生物首條管線針對β-血紅蛋白病，即將在年內進入臨床試驗，未來將幫助β-血紅蛋白病患者徹底擺脫輸血依賴、實現“一次治療，終身治愈”的效果。
