數字、智能經濟時代，精準醫學是醫學的重要發展方向。在國家衛健委、科技部、中華醫學會指導下，為了推動精準醫學的科學技術研究、成果轉化和產業發展，上海醫學創新發展基金會、中國外商企業投資協會、復旦大學附屬中山醫院和首都醫科大學附屬北京天壇醫院等12家機構于2023年3月28日發起成立了精準醫學研究與產業發展聯盟。

自成立半年以來，在多位專家組成的指導委員會領導下，聯盟開展了多項研究課題，經過18支研究團隊的努力，研究課題于2023年10月底結題，召開結題報告會，探索精準醫學的國際趨勢和中國創新。

為進一步促進精準醫學聯盟伙伴成員之間的互動、推進優質項目的合作，應來自研究、醫療機構、投資和企業屆的成員要求，為多個項目打造平臺合作/轉化的對話機會，未來進一步促進成果落地，聯盟于2023年10月27日組織舉辦了2023年度精準醫學研究與產業轉化項目路演，助力搭建“產、學、研、醫、資、政、用”七位一體的合作平臺和網絡。

正序生物作為一家專注于利用自主研發的創新型堿基編輯技術開發突破性精準療法的生物醫藥科技公司，憑借“一次治療，終身治愈”人類疑難疾病的臨床應用潛能，獲得專家們的肯定，榮獲2023年度精準醫學研究與產業轉化項目路演的優勝項目。

路演開場

項目路演由上海醫學創新發展基金會王波執行理事長開場。本次共有15例項目通過初篩參與到路演活動，項目分為3組：早期項目組、中期項目組、成熟項目組各5例。共有4位評委會主席及主持人、24位評委會評委參與評審。

中期項目組 

鮑靖博士主持中期項目組

原創堿基編輯器的人體治療平臺和開發驗證

正序（上海）生物科技有限公司高潤澤博士帶來了《原創堿基編輯器的人體治療平臺和開發驗證》。他表示，正序生物擁有世界先進、中國自主知識產權的原創的堿基編輯系統，可以進行針對于多種疾病的可成藥性靶點的開發和新型基因編輯療法的開發，公司在研管線主要針對β型血紅蛋白癥（主要分為β型地中海貧血癥和鐮刀型細胞貧血癥）、高膽固醇血癥、乙肝病毒（HBV）和艾滋病病毒（HIV）等，這些疾病在國內以及全球范圍內存在人群基數大，而正序生物開發的“一次治療，終身治愈”的創新療法可以滿足這部分人群的市場需求。

▲ 正序生物榮獲2023年度精準醫學研究與產業轉化項目路演優勝項目

目前，正序生物（CORRECTSEQ THERAPEUTICS^TM）正在積極推進首條管線CS-101進入臨床階段。CS-101主要適應癥為β-地中海貧血癥。地中海貧血癥是全球分布最廣、累及人群最多的一種單基因遺傳病，全球有3.5億人為地中海貧血基因攜帶者（占總人口2%），我國地貧基因攜帶者約有3000萬人，其中，重型和中間型地貧患者約為30萬人。正序生物利用自主創新的變形式堿基編輯器tBE（transformer Base Editor）針對β-地中海貧血癥開發了體外基因編輯造血干細胞療法，主要通過采集患者自身造血干細胞，利用tBE堿基編輯技術對γ-珠蛋白進行重新激活，從而替代β-珠蛋白發揮功能，經過一系列工藝處理后再將編輯后的干細胞回輸至患者體內，從而達到徹底治愈的效果。

CS-101最大的優勢是不需要等待配型和異體移植，同時與運用Cas Nuclease技術的療法相比，該療法以tBE技術為基礎進行治療，不造成DNA雙鏈斷裂，具有更高的靶向編輯效率、更高的γ-globin誘導表達、更低的細胞毒性以及極為安全的防脫靶保證。

▲ 正序生物體外基因編輯療法流程