2023年10月16日-20日，2023上海國際生物醫藥產業周在上海舉行。由上海市生物醫藥產業促進中心聯合普華永道、上?？苿摷瘓F、醫耘科技、第一財經發起的“2023中國生物醫藥領跑者100榜單”在會上重磅發布。憑借自主研發的創新型堿基編輯技術，及其徹底治愈人類疑難疾病的臨床應用潛能，正序生物在生物醫藥創新藥領域脫穎而出，榮登“2023中國生物醫藥領跑者100”榜單。
“2023中國生物醫藥領跑者100榜單”評選活動由上海市生物醫藥產業促進中心等單位聯合發起，旨在進一步挖掘生物醫藥“從0到1”“從1到10”的重大創新成果，探索科技創新向產業化范式演變路徑。榜單評選圍繞企業戰略、產品、競爭、商業、團隊、價值六個維度、五十余項指標展開，側重產業能力和生態引領，對企業進行深度研判，并最終形成榜單。本次評選分為“生物醫藥領跑者100”、“醫療器械領跑者100”、“數字醫療領跑者100”三類榜單，其中，“生物醫藥領跑者100”所甄選的企業以創新藥為核心業務，涵蓋小分子創新藥、抗體藥、細胞治療藥物、基因治療藥物、創新醫藥、放射性藥物、微生態藥物及其他類型創新藥。
“非常榮幸正序生物能入選2023中國生物醫藥領跑者100榜單，感謝上海市生物醫藥產業促進中心等專家對正序生物在生物醫藥領域的創新能力和未來發展潛力的肯定?！闭蛏锸紫瘓绦泄倌矔远懿┦勘硎?，“正序生物擁有自主知識產權的安全高效的堿基編輯系統，針對不同類型疾病布局了近10條管線，希望盡快利用中國原創的堿基編輯體系開發出全球首創（First-in-Class）和同類最好（Best-in-Class）的堿基編輯治療藥物，造福全球病患?！?/p>
正序生物（CORRECTSEQ THERAPEUTICSTM）成立于2020年，是一家專注于利用創新型堿基編輯技術開發突破性精準療法的生物醫藥科技公司。目前，正序生物正在全力推進利用自主研發的高精準變形式堿基編輯技術tBE（transformer Base Editor）開發的基因編輯藥物CS-101進入臨床階段。CS-101是一種創新型體外基因編輯造血干細胞療法，主要適應癥為β-地中海貧血癥，利用tBE堿基編輯技術在體外對患者自體造血干細胞的γ-珠蛋白進行重新激活，替代突變的β-珠蛋白發揮功能，再將編輯后的干細胞回輸至患者體內，從而達到徹底治愈的效果。該療法可避免傳統造血干細胞療法的配型依賴問題，適用于更廣泛的患者人群。tBE堿基編輯技術兼具高效編輯和零脫靶的優勢。與運用Cas Nuclease技術和常規堿基編輯技術的療法相比，基于tBE開發的基因編輯療法具有更高的靶向編輯效率、更高的γ-globin誘導表達、更低的細胞毒性以及極為安全的防脫靶保證，有望成為全球首創（First-in-Class）和同類最好（Best-in-Class）的堿基編輯治療藥物。
