2023年10月17日，專注于將創新型堿基編輯技術轉化為精準基因療法的正序（上海）生物科技有限公司（以下簡稱“正序生物”）宣布，正序生物基于自主研發的高精準變形式堿基編輯器（transformer Base Editor，tBE）開發的精準基因療法的研究成果將亮相2023年第18屆ASCAT年會（the 18th Academy for Sickle Cell and Thalassaemia Conference），并將以口頭報告形式公布最新研發數據和管線進展。本屆ASCAT年會將于當地時間10月25日-28日在英國倫敦舉行，正序生物CEO牟曉盾博士、正序生物基因編輯平臺負責人王麗潔博士將出席線下會議，與國內外行業專家面對面交流探討基因編輯技術針對β-地中海貧血癥的臨床應用。 

會議時間：2023年10月25日-28日

報告時間：2023年10月28日9:00 am - 11:15 am（當地時間）

報告題目：Development of Best-in-Class Gene Editing Therapy for β-Hemoglobinopathies Using Innovative Transformer Base Editor (tBE)

正序生物應用自主研發的高精準變形式堿基編輯器tBE開發的基因編輯藥物CS-101，主要適應癥為β-地中海貧血癥，主要通過采集患者自體造血干細胞，利用 tBE堿基編輯技術對γ-珠蛋白進行重激活，從而替代患者自身突變的β-珠蛋白發揮功能，再將編輯后的干細胞回輸至患者體內，從而達到徹底治愈的效果。與運用Cas Nuclease技術和常規堿基編輯技術的療法相比，基于tBE開發的基因編輯療法具有更高的靶向編輯效率、更高的γ-globin誘導表達、更低的細胞毒性以及極為安全的防脫靶保證。

正序生物CEO牟曉盾博士表示：“我們非常榮幸受邀參加2023年第18屆ASCAT年會，這是基于tBE技術開發的精準基因療法首次在國際會議上以口頭報告的形式向全球展示，非常感謝ASCAT國際會議評委對正序生物的認可。正序生物科學創始人團隊開發的tBE堿基編輯技術兼具高效編輯和零脫靶的優勢，為我們針對β-地中海貧血癥開發同類最好（Best-in-Class）的基因編輯藥物奠定了基礎。目前，我們攻克了將堿基編輯技術從實驗室規模放大至適用臨床試驗和商業化生產級別的技術難題，在10余位健康者和患者捐獻的造血干細胞中完成了tBE編輯有效性和安全性的觀察，并且在動物模型中也有超過6個月的安全性驗證和療效觀察。同時我們還搭建了符合中、美、歐的法規以及ICH要求的工藝生產標準。期待與國內外同行深入交流合作，共同助力此項創新堿基編輯技術的臨床轉化，早日造福海內外地貧患者?！?/p>