2024年11月23日，中央電視臺中文國際頻道（CCTV-4）《中國新聞》欄目報道中國首例基因編輯療法CS-101成功治愈外籍地貧患者。CS-101是正序生物利用自主知識產權堿基編輯技術tBE開發的針對β-地中海貧血癥的基因編輯療法，處于臨床試驗階段，國內外已有多位β-地中海貧血癥患者在接受治療后成功擺脫輸血依賴，回歸正常生活。正序生物是上?？萍即髮W孵化的企業，其核心技術專利來自上?？萍即髮W。
▲ CCTV報道中國首例基因編輯療法治愈外籍地貧患者
來自老撾18歲的金秀（化名）自幼診斷重型地中海貧血，輸血、祛鐵是她生活中的常態，受老撾當地醫療條件等因素的影響，金秀治愈的機會十分渺茫。在廣西，基因治療為他帶來生的希望。
廣西醫科大學第一附屬醫院血液內科主任醫師賴永榕表示：“對重型地貧或者是重型的嚴重細胞性貧血的病人，造血干細胞移植是目前唯一的根治的方法。”
專注于新型基因編輯技術的創新生物醫藥科技企業正序生物與廣西醫科大學第一附屬醫院合作開展了針對重型β-地中海貧血癥的堿基編輯藥物CS-101的臨床研究。作為一種創新型基因編輯療法，CS-101將自主知識產權的堿基編輯技術tBE與造血干細胞移植結合，僅需數周時間制備，即可實現“一次治療，終身治愈”的效果。
在接受CS-101治療前，金秀的輸血頻率達到每月2單位紅細胞。今年4月底，金秀進入干細胞移植艙之后，通過體外CS-101堿基編輯其自體造血干細胞，并予預處理后回輸到金秀體內。5月，金秀各項指標逐漸恢復。這也是中國國內首例利用基因治療治愈外籍地貧患者的案例。
廣西醫科大學第一附屬醫院血液內科主任醫師劉容容表示：“基因治療更適合于（傳統）造血干細胞移植不能覆蓋的大齡的兒童和成年人?；蛑委熓且环N自體造血干細胞移植，所以在基因治療過程里，相對于異體造血干細胞移植，它的安全系數會更高很多，移植的并發癥、移植的相關疑難問題會少一些。”
相較于其他基于CRISPR技術的β-地貧基因編輯療法，正序生物CS-101注射液也有更好的有效性和安全性，采用的tBE技術不會造成DNA雙鏈斷裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色體異位、脫靶突變等風險，同時所編輯的靶點可更高效地激活胎兒血紅蛋白表達，使患者迅速完成造血重建，更快地達到健康人血紅蛋白水平，更早擺脫輸血依賴。
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[中國新聞]廣西：多手段攻克地中海貧血 兩名老撾患者成功治愈
