2024年12月5日，專注于新型基因編輯技術、處于臨床階段的創新生物醫藥科技企業正序（上海）生物科技有限公司（以下簡稱“正序生物”）宣布，將參加2024年12月7日-10日在美國圣迭戈（San Diego）舉辦的第66屆美國血液年會（ASH），并于12月9日下午6:00-8:00在會上進行壁報展示，分享自主研發的基因編輯療法CS-101的最新臨床數據。同時，正序生物的臨床研究合作方廣西醫科大學第一附屬醫院血液內科主任醫師賴永榕教授和劉容容主任也將參會，并于12月7日下午5:15進行口頭報告，分享關于地中海貧血癥的臨床研究成果。

        美國血液年會（ASH）是全球血液學領域最大最全面的國際盛會之一，內容涵蓋惡性與非惡性血液疾病，每年都會吸引來自全球100多個國家的30,000余名血液學家和其他相關醫療專業人士參會，分享最前沿的血液學進展和突破性臨床數據。

        ASH今年收到了超過7,000篇學術報告摘要，經過嚴格的審核，最終入選口頭報告和海報展示的研究成果，代表了全球范圍內血液學領域的重要創新成果。

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https://www.hematology.org/meetings/annual-meeting 

摘要號：4962（Poster）

報告主題：Rapid, Efficient and Durable Fetal Hemoglobin Production Following CS-101 Treatment in Transfusion-Dependent β-Thalassemia Participants: An Autologous, Ex Vivo Edited CD34+ Stem Cell Product Using the Innovative Transformer Base Editor (tBE)

分會場：801. Gene Therapies: Poster III

報告時間：2024年12月9日（周一）下午6:00-8:00（太平洋標準時間）

報告地點：San Diego Convention Center, Halls G-H

摘要號：378（Oral）

報告主題：A Multi-Center Clinical Trial of Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplants in Transfusion Dependent Thalassemia

報告嘉賓：廣西醫科大學第一附屬醫院 血液內科主任醫師 劉容容

報告時間：2024年12月7日（周六）下午5:15（太平洋標準時間）

報告地點：Room 6DE, San Diego Convention Center

        本次正序生物CS-101注射液相關臨床研究成果亮相國際學術ASH大會，是中國原創技術在全球血液學領域臨床轉化實力的重要展現。作為一家專注于新型基因編輯技術臨床轉化的創新生物醫藥科技企業，正序生物致力于利用中國原創的堿基編輯技術，開發突破性精準基因編輯療法。公司基于自主知識產權的堿基編輯器tBE開發的首條管線CS-101針對地中海貧血癥，已經進入臨床試驗階段，多位國內外β-地中海貧血癥患者在接受治療后已經擺脫輸血依賴。另外，還有針對遺傳疾病、代謝疾病、心血管疾病等不同疾病領域的多條管線在研中。

        未來，正序生物將加速穩健推進管線臨床進展和商業化進程，推動基因編輯藥物早日上市，為全球患者帶來“一次治療，終身治愈”的希望！