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2024年01月08日 正序生物

臨床進展 | 全球首次堿基編輯臨床治療血紅蛋白病獲得成功

當地時間2024年1月8日，專注于新型基因編輯技術的創新生物醫藥科技企業正序生物（上海）宣布，與廣西醫科大學第一附屬醫院合作開展的針對重型β-地中海貧血癥的堿基編輯藥物CS-101的研究者發起的臨床試驗（IIT）研究成功治愈首位患者，達到持續擺脫輸血依賴超過兩個月。治療后8周，患者的胎兒血紅蛋白濃度上升至～95 g/L，比例上升至～81%，表達胎兒血紅蛋白的F細胞比例上升至～80%。截至報道日期，該患者總血紅蛋白濃度穩定至130 g/L以上，現已回歸到正常生活中。這是全球首次通過堿基編輯療法治愈血紅蛋白病的成功案例。

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2023年11月29日 正序生物

獎項榮譽 | 正序生物入圍2023年上海市高價值專利運營大賽二十強并榮獲專利運營標桿獎

近日，2023上海市高價值專利運營大賽（以下簡稱“2023上高賽”）決賽暨頒獎典禮在上海國壽會議中心順利舉行。經過大賽專家團隊評議，上?？萍即髮W&正序（上海）生物科技有限公司的專利項目《以變形式堿基編輯器（tBE）為核心的臨床應用轉化》入圍2023年上海市高價值專利運營大賽二十強，并榮獲專利運營標桿獎。

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2023年11月24日 正序生物

亮點 | 正序生物與合作者在Cell Stem Cell上發表基于變形式堿基編輯器tBE治療β-血紅蛋白病的新策略

2023年11月20日，國際學術期刊Cell Stem Cell雜志在線發表了正序生物與來自上?？萍即髮W、武漢大學、復旦大學、復旦大學附屬兒科醫院的合作研究團隊共同完成的研究成果“Base editing of the HBG promoter induces potent fetal hemoglobin expression with no detectable off-target mutations in human HSCs”，報道了一種基于變形式堿基編輯器tBE的β-血紅蛋白病基因治療新策略。

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2023年11月01日 正序生物

獎項榮譽 | 正序生物榮獲2023年度精準醫學研究與產業轉化項目路演優勝項目

正序生物作為一家專注于利用自主研發的創新型堿基編輯技術開發突破性精準療法的生物醫藥科技公司，憑借“一次治療，終身治愈”人類疑難疾病的臨床應用潛能，獲得專家們的肯定，榮獲2023年度精準醫學研究與產業轉化項目路演的優勝項目。

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2023年10月25日 正序生物

獎項榮譽 | 正序生物榮登“2023中國生物醫藥領跑者100”榜單

2023年10月16日-20日，2023上海國際生物醫藥產業周在上海舉行。由上海市生物醫藥產業促進中心聯合普華永道、上?？苿摷瘓F、醫耘科技、第一財經發起的“2023中國生物醫藥領跑者100榜單”在會上重磅發布。憑借自主研發的創新型堿基編輯技術，及其徹底治愈人類疑難疾病的臨床應用潛能，正序生物在生物醫藥創新藥領域脫穎而出，榮登“2023中國生物醫藥領跑者100”榜單。

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2023年10月17日 正序生物

會議邀請 | 正序生物應用tBE開發的精準療法將在第18屆ASCAT年會進行報告

2023年10月17日，專注于將創新型堿基編輯技術轉化為精準基因療法的正序（上海）生物科技有限公司（以下簡稱“正序生物”）宣布，正序生物基于自主研發的高精準變形式堿基編輯器（transformer Base Editor，tBE）開發的精準基因療法的研究成果將亮相2023年第18屆ASCAT年會（the 18th Academy for Sickle Cell and Thalassaemia Conference），并將以口頭報告形式公布最新研發數據和管線進展。

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2023年10月12日 正序生物

亮點 | 正序生物科學創始人在Nature Reviews Molecular Cell Biology發表細胞器DNA堿基編輯綜述文章

近日，國際學術期刊Nature Reviews Molecular Cell Biology（IF 112.7）在線發表了正序生物科學創始人陳佳教授與合作者共同完成的綜述論文“Base editing of organellar DNA with programmable deaminases”，詳細介紹了細胞器DNA堿基編輯工具的發展及其在動物線粒體DNA和植物質體DNA上的應用，討論了目前現有工具在效率和精度上的限制，并就展望了疾病治療、農業和環境等方面的未來應用。

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2023年10月06日 正序生物

亮點 | 正序生物科學創始人團隊在Nature Protocols發表tBE原理設計及體內應用的研究論文

2023年10月4日，國際學術期刊Nature Protocols在線發表了正序生物科學創始人陳佳教授科研團隊、楊力教授科研團隊與合作者共同完成的實驗指南論文“Design and application of the transformer base editor in mammalian cells and mice”，詳細介紹了tBE系統的工作原理、設計方案以及體內編輯等過程。

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